Nature, Published online: 25 February 2026; doi:10.1038/d41586-026-00584-y
但这种垄断格局，即将被打破，多款在研新药正从作用机制到给药方式，向Vosoritide发起挑战。Ascendis的TransCon-CNP通过包裹技术延长了药物作用时间，实现了周剂给药，目前正处于FDA审批阶段；而BridgeBio的口服药Infigratinib，则从作用机制到用药体验实现全面突破。
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